- Approvazione del primo farmaco della sua classe sostenuta dagli studi di Fase 3 BROADWAY, BROOKLYN e TANDEM, che dimostrano significative riduzioni del colesterolo LDL con un profilo di tollerabilità favorevole-

-Questa prima approvazione regolatoria a livello globale di obicetrapib segna una pietra miliare per NewAmsterdam e Menarini, ampliando le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti con livelli elevati di colesterolo LDL-

Firenze, Italia, Naarden, Paesi Bassi e Miami, USA; 21 Settembre 2026 – NewAmsterdam Pharma Company N.V. (Nasdaq: NAMS o "NewAmsterdam" o la "Società"), azienda biofarmaceutica che si occupa di sviluppo clinico in fase avanzata di farmaci orali, diversi dalle statine, per pazienti a rischio di malattie cardiovascolari ("CVD") con elevati livelli di colesterolo LDL, lipoproteine a bassa densità (“LDL-C”), per i quali le terapie esistenti non sono sufficientemente efficaci o ben tollerate, insieme al Gruppo Menarini (“ Menarini”), suo partner, ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Ubeslo® (obicetrapib 10 mg in monoterapia) ed Evlarco® (associazione a dose fissa di 10 mg di obicetrapib più 10 mg di ezetimibe) per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia primaria sia eterozigote familiare ("HeFH") che non familiare o dislipidemia mista, sancendo la prima approvazione regolatoria di obicetrapib al mondo.

“L'approvazione di Ubeslo ed Evlarco da parte della Commissione Europea rappresenta un traguardo fondamentale per NewAmsterdam, costituendo la prima approvazione regolatoria a livello globale di obicetrapib, una nuova terapia orale, e convalida anni di lavoro dedicati a offrire una potenziale nuova opzione terapeutica ai pazienti che non riescono a raggiungere i livelli raccomandati di LDL-C nonostante le terapie finora disponibili", ha dichiarato il Dott. Michael Davidson, M.D., Chief Executive Officer di NewAmsterdam Pharma. "Questa approvazione di un farmaco, primo della sua classe, riflette la solidità delle evidenze cliniche a sostegno di obicetrapib, la dedizione del nostro team e dei nostri partner e il nostro impegno nel far fronte a uno dei più grandi bisogni medici insoddisfatti nella medicina cardiovascolare. Insieme a Menarini, non vediamo l'ora di rendere Ubeslo ed Evlarco disponibili ai pazienti in tutta Europa e, a partire da questo importante traguardo, portare avanti la nostra visione di rendere obicetrapib accessibile ai pazienti di tutto il mondo."

L'approvazione della Commissione Europea fa seguito al parere positivo adottato dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ed è supportata dai dati del programma completo di sviluppo clinico di NewAmsterdam  di obicetrapib, che include gli studi di Fase 3 BROADWAY, BROOKLYN e TANDEM, che hanno dimostrato riduzioni statisticamente significative del LDL-C fino al 40% con obicetrapib in monoterapia rispetto al placebo e di circa il 50% con obicetrapib in combinazione con ezetimibe rispetto al placebo, con un profilo di tollerabilità comparabile al placebo. NewAmsterdam e Menarini continuano a far avanzare lo sviluppo clinico di obicetrapib attraverso diversi studi di Fase 3 in corso, tra cui PREVAIL, uno studio sugli eventi cardiovascolari, oltre agli studi REMBRANDT e RUBENS.

“Questa approvazione rappresenta un importante passo in avanti per i pazienti in Europa che richiedono un'ulteriore riduzione del LDL-C nonostante le terapie disponibili", ha dichiarato Elcin Barker Ergun, Chief Executive Officer del Gruppo Menarini. "Siamo orgogliosi di raggiungere questo significativo traguardo al fianco di NewAmsterdam e intendiamo valorizzare la nostra ben consolidata struttura commerciale e la nostra profonda competenza in ambito cardiovascolare per mettere Ubeslo ed Evlarco a disposizione degli operatori sanitari e dei pazienti idonei in tutta Europa”.

In base all'accordo di licenza tra le parti, Menarini detiene i diritti commerciali esclusivi per obicetrapib in Europa ed è responsabile delle interazioni con le autorità regolatorie e delle attività di commercializzazione in tutta la regione. NewAmsterdam ha diritto a royalty in percentuale sulle vendite nette nel territorio Menarini, scaglionate su base progressiva da un minimo a due cifre ad una quota intorno al 25%, oltre ad un ulteriore importo di 833 milioni di euro al raggiungimento di vari traguardi clinici, regolatori e commerciali.

Per tutti i dettagli sulle indicazioni approvate, le controindicazioni, le avvertenze e le precauzioni, si prega di fare riferimento al Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), che sarà reso disponibile sul sito dell’EMA ai seguenti indirizzi:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ubeslo
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/evlarco

Informazioni su Obicetrapib
Obicetrapib è un nuovo inibitore della proteina che trasferisce gli esteri del colesterolo (CETP), orale e a basso dosaggio, che NewAmsterdam sta sviluppando per superare i limiti degli attuali trattamenti ipolipemizzanti per ridurre il LDL-C. In ciascuno degli studi di Fase 2 della Società, ROSE2, TULIP, ROSE e OCEAN, così come negli studi di Fase 3 BROOKLYN, BROADWAY e TANDEM, che valutano obicetrapib in monoterapia o in terapia di combinazione, si è osservata una riduzione statisticamente significativa del LDL-C associata a un profilo di effetti collaterali simile a quello del placebo. Nel marzo 2022 NewAmsterdam ha avviato uno studio di Fase 3 sugli eventi cardiovascolari, lo studio PREVAIL, che è stato disegnato per valutare la capacità di obicetrapib di ridurre l'incidenza degli eventi avversi cardiovascolari maggiori (MACE). NewAmsterdam ha completato l'arruolamento dello studio PREVAIL nell'aprile 2024, randomizzando oltre 9.500 pazienti. I diritti commerciali di obicetrapib in Europa, sia in monoterapia che come parte di un'associazione a dose fissa con ezetimibe, sono stati concessi in esclusiva al Gruppo Menarini, azienda italiana leader a livello internazionale nel settore dei prodotti farmaceutici e diagnostici.

Informazioni sulle malattie cardiovascolari
Le malattie cardiovascolari rimangono la principale causa di morte a livello globale nonostante la disponibilità di terapie ipolipemizzanti (“LLTs”). Entro il 2050 si prevede che oltre 184 milioni di adulti negli Stati Uniti saranno affetti da CVD e ipertensione, tra cui 27 milioni con cardiopatia coronarica e 19 milioni con ictus. Negli Stati Uniti, dal 2019 al 2022, i tassi di mortalità per CVD standardizzati per età sono aumentati del 9%, invertendo il trend osservato dal 2010 e vanificando quasi un decennio di progressi. Nonostante la disponibilità di statine ad alta intensità e di LLT diversi dalle statine, il raggiungimento dei livelli target di C-LDL rimane basso, contribuendo al rischio cardiovascolare residuo ed evidenziando un significativo bisogno clinico di regimi terapeutici migliori. Anche a fronte di 269 milioni di prescrizioni di LLT effettuate negli ultimi 12 mesi, 30 milioni di adulti statunitensi non trattati adeguatamente non hanno raggiunto il target di C-LDL in base al proprio livello di rischio, di cui 13 milioni affetti da ASCVD (malattia cardiovascolare aterosclerotica). Meno di 1 paziente su 4 con ASCVD raggiunge un target di C-LDL inferiore a 70 mg/dL e solo il 10% dei pazienti con ASCVD ad altissimo rischio raggiunge il suo obiettivo sotto ai 55 mg/dL. Oltre ai 30 milioni di adulti statunitensi sotto-trattati, vi sono 10 milioni di pazienti con diagnosi di elevati livelli di C-LDL che non assumono alcun LLT, comprese le statine. Oltre al C-LDL, entrano in gioco ulteriori fattori, quali lo stile di vita, l'uso di tabacco e l'obesità, oltre a infiammazione, trombosi, livelli di trigliceridi, livelli elevati di Lp(a) e diabete di tipo 2.

Informazioni su NewAmsterdam
NewAmsterdam Pharma (Nasdaq: NAMS) è un'azienda biofarmaceutica che si occupa di sviluppo clinico in fase avanzata di farmaci, dedicata a creare un nuovo standard di cura per le persone che convivono con malattie cardiometaboliche. La Società sta portando avanti terapie ideate per colmare un importante bisogno medico insoddisfatto di opzioni terapeutiche sicure, ben tollerate e semplici in grado di ridurre il C-LDL e, al contempo, promuovere un'innovazione che vada oltre un singolo parametro così da affrontare al meglio il rischio cardiovascolare. In numerosi studi di Fase 3, NewAmsterdam sta valutando obicetrapib, un inibitore di CETP orale, a basso dosaggio e a monosomministrazione giornaliera, da solo o in associazione a dose fissa con ezetimibe, per i pazienti a rischio di CVD e con elevati livelli di C-LDL. Guidata dalla sua missione, la Società sfida le convenzioni con coraggio, traduce una profonda comprensione biologica in impatto significativo per i pazienti e opera con rigore, precisione e determinazione.

Informazioni sul Gruppo Menarini
Il Gruppo Menarini, con sede a Firenze, è presente oggi in 140 Paesi in tutto il mondo, con un fatturato consolidato di 4,887 miliardi di euro e oltre 17.000 dipendenti. I prodotti Menarini sono presenti nelle più importanti aree terapeutiche, tra cui l’area cardiometabolica, oncologica, gastroenterologica, diabetologica, pneumologica e dei prodotti anti-infiammatori/analgesici. Attraverso il suo impegno nella Ricerca & Sviluppo e nelle attività produttive di alta qualità, Menarini conferma il suo continuo impegno a favore della salute dei pazienti in tutto il mondo, mantenendo i più elevati standard di qualità.

Dichiarazioni relative a previsioni o aspettative
Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni relative a previsioni o aspettative” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act degli Stati Uniti del 1995 ed è soggetto alle relative clausole di "approdo sicuro" (safe harbor). Tutte le dichiarazioni che non costituiscono fatti storici sono da considerarsi dichiarazioni previsionali a tali fini e includono, tra le altre, le dichiarazioni relative a: il potenziale terapeutico di obicetrapib; la prevista disponibilità di Ubeslo ed Evlarco in tutta Europa; l'accordo di licenza della Società con Menarini e il diritto a potenziali pagamenti futuri ad esso connessi; il continuo avanzamento dello sviluppo clinico di obicetrapib attraverso molteplici studi di Fase 3 in corso; e altre dichiarazioni riguardanti le future operazioni, prospettive, obiettivi, strategie e altri eventi futuri della Società. La Società potrebbe non realizzare effettivamente i piani, le intenzioni o le aspettative rese note in queste dichiarazioni previsionali, e il lettore non dovrebbe fare un affidamento indebito su di esse. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative e ipotesi del management. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire in modo sostanziale e sfavorevole dai piani, dalle intenzioni e dalle aspettative espresse in queste dichiarazioni previsionali a causa di diversi rischi, incertezze e altri fattori, tra cui, a titolo esemplificativo: la misura in cui le proiezioni relative agli outcome clinici rifletteranno i risultati effettivi nell'uso clinico di Ubeslo ed Evlarco; i rischi legati alla capacità della Società di raggiungere i propri piani aziendali, obiettivi e milestone, inclusi quelli relativi all'accordo di licenza con Menarini; le sfide inerenti allo sviluppo clinico e al lancio di nuovi prodotti farmaceutici; i rischi legati all'affidamento della Società su terze parti; e altri fattori importanti, ognuno dei quali potrebbe far sì che i risultati effettivi della Società differiscano da quelli contenuti nelle dichiarazioni previsionali, descritti in maggior dettaglio nelle sezioni intitolate "Fattori di Rischio" (Risk Factors) della Relazione Annuale della Società sul Modulo 10-K presentata alla Securities and Exchange Commission ("SEC") il 18 febbraio 2026 e della Relazione Trimestrale sul Modulo 10-Q presentata alla SEC il 5 agosto 2026, nonché in altri documenti che la Società potrà presentare alla SEC in futuro, disponibili sul sito www.sec.gov. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si riferiscono esclusivamente alla data del presente comunicato e la Società declina espressamente qualsiasi obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali qui contenute, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, cambiate circostanze o altro, salvo quanto diversamente previsto dalla legge.

BROADWAY (NCT05142722)
BROOKLYN (NCT05425745)
OCEAN: NCT04770389
PREVAIL (NCT05202509)
REMBRANDT (NCT06305559)
ROSE: NCT04753606
ROSE2: NCT05266586
RUBENS (NCT07219602)
TANDEM (NCT06005597)
TULIP: NCT01970215

NewAmsterdam Company Contact
Matthew Philippe
P: 1-917-882-7512
matthew.philippe@newamsterdampharma.com

NewAmsterdam Media Contact
Real Chemistry on behalf of NewAmsterdam
Christian Edgington
P: 1-513-310-6410
cedgington@realchemistry.com

NewAmsterdam Investor Contact
Precision AQ on behalf of NewAmsterdam
Austin Murtagh
P: 1-212-698-8696
austin.murtagh@precisionaq.com

Menarini Group Media Contact
Valeria Speroni Cardi
pressoffice@menarini.com

(Traduzioni: in caso di eventuali discrepanze, fa fede la versione inglese)