Firenze, 4 novembre 2021 – Il Gruppo Menarini ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rilasciato la designazione di farmaco orfano per SEL24/MEN1703 per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA). SEL24/MEN1703 è il doppio inibitore orale "first in class" delle chinasi PIM/FLT3 che Menarini ha ottenuto in licenza da Ryvu Therapeutics, attualmente valutato nello studio DIAMOND-01 come agente singolo per il trattamento di pazienti con LMA recidivante/refrattaria.

La designazione di farmaco orfano è concessa dalla FDA ai prodotti destinati al trattamento di condizioni che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e fornisce alle aziende numerosi incentivi per supportare lo sviluppo di terapie e strumenti per la diagnosi delle malattie rare. Tale designazione non influenza il normale iter di approvazione da parte degli enti regolatori, infatti i farmaci per le malattie rare seguono lo stesso rigoroso processo di revisione scientifica stabilito per qualsiasi altro farmaco.

“La designazione di farmaco orfano della FDA rappresenta un'importante pietra miliare per il progetto SEL24/MEN1703” ha affermato Elcin Barker Ergun, Amministratore Delegato del Gruppo Menarini. “SEL24/MEN1703 è un doppio inibitore "first in class" di PIM/FLT3, disponibile per via orale, che può contribuire a identificare nuovi paradigmi di trattamento per la LMA, patologia nella quale permangono significative esigenze insoddisfatte, specialmente quando la resistenza si sviluppa nelle linee successive. Continueremo a far progredire lo sviluppo clinico di SEL24/MEN1703 nella LMA con l'obiettivo di fornire ai pazienti una nuova opzione terapeutica per questa malattia difficile da trattare”.

DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identifier NCT03008187) è uno studio clinico First-in-Human, di Fase I/II, di dose escalation ed espansione della coorte, attualmente in corso per valutare SEL24/MEN1703 come agente singolo per il trattamento di pazienti con LMA recidivante/refrattaria.

Nella parte di dose escalation dello studio DIAMOND-01, SEL24/MEN1703 ha mostrato un profilo di sicurezza gestibile fino alla dose raccomandata di 125 mg/die, insieme ad una iniziale evidenza di attività anti-leucemica come agente singolo. Queste evidenze sono state confermate nella Fase II dello studio (espansione della coorte), che ha anche fornito prove iniziali di efficacia della molecola come agente singolo nella LMA recidivante/refrattaria, in particolare nei pazienti affetti da LMA con mutazioni IDH, trattati per la prima volta -o già esposti- a inibitori di IDH.

Lo studio sta attualmente reclutando pazienti con LMA portatori della mutazione IDH1 o IDH2, per studiare ulteriormente l'attività di SEL24/MEN1703 in questa sottopopolazione di pazienti definita a livello molecolare.

Informazioni su SEL24/MEN1703

SEL24/MEN1703 è un doppio inibitore delle chinasi PIM/FLT3 disponibile per via orale, che Menarini ha ottenuto in licenza da Ryvu Therapeutics. SEL24/MEN1703 è una molecola sperimentale, non approvata per l'uso dalle autorità regolatorie, attualmente in fase di valutazione nello studio clinico DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identifier NCT03008187) per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria.

Informazioni su Menarini in Oncologia

In Menarini siamo consapevoli che la speranza di una vita migliore per i pazienti è legata a doppio filo ai progressi della ricerca medico-scientifica, ed è proprio questo che ci stimola ad andare avanti.

Il Gruppo Menarini è fortemente impegnato nelle attività di ricerca e sviluppo in oncologia, con progetti sia in ambito terapeutico che diagnostico. Investiamo nello sviluppo della medicina di precisione attraverso la nostra pipeline di farmaci sperimentali, che comprende sia molecole di sintesi che farmaci biotecnologici per il trattamento di tumori solidi ed ematologici. Siamo anche impegnati nello sviluppo di tecnologie innovative per il rilevamento e l'analisi delle cellule tumorali circolanti, attraverso il lavoro di Menarini Silicon Biosystems.

L'acquisizione di Stemline Therapeutics, azienda biofarmaceutica con sede a New York, ha segnato nel 2020 l'ingresso del Gruppo Menarini nel mercato biofarmaceutico oncologico americano e, insieme all'accordo di licenza sottoscritto con Radius Health, ha ampliato il portfolio di prodotti oncologici di Menarini, sia con prodotti già disponibili che in fase di ricerca clinica.

Per maggiori informazioni sulla pipeline di Menarini, visita la pagina dedicata sul nostro sito web https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products

Informazioni su Menarini

Il Gruppo Menarini, con sede a Firenze, è leader nel settore farmaceutico con 4,2 miliardi di dollari di fatturato e più di 17.000 dipendenti. Il Gruppo Menarini è focalizzato su aree terapeutiche con elevato unmet medical need, con prodotti per cardiologia, oncologia, gastroenterologia, pneumologia, malattie infettive, diabetologia, infiammazione e analgesia. Con 18 stabilimenti produttivi e 10 centri di Ricerca e Sviluppo, i prodotti di Menarini sono disponibili in 140 Paesi nel mondo.

Per maggiori informazioni: www.menarini.com